முதுகெலும்பு தசைநார் சிகிச்சை மற்றும் சிகிச்சைகள் பற்றி கேட்க 4 கேள்விகள்

உள்ளடக்கம்

• 1. எந்த வகையான ‘வாழ்க்கைத் தரம்’ சிகிச்சைகள் உள்ளன?
• 2. மருந்து சிகிச்சைகள் எனக்கு என்ன செய்ய முடியும்?
• 3. SMA க்கான பல அற்புதமான புதிய சிகிச்சைகள் பற்றி கேள்விப்பட்டேன். அவை என்ன, அவை எனக்குக் கிடைக்கின்றனவா?
• 4. மருத்துவ பரிசோதனைகளுக்கு நான் ஒரு நல்ல வேட்பாளரா?
• டேக்அவே

முதுகெலும்பு தசைக் குறைபாட்டிற்கு (எஸ்.எம்.ஏ) தற்போது எந்த சிகிச்சையும் இல்லை என்றாலும், சிகிச்சைகள் மற்றும் சிகிச்சைகள் கிடைக்கின்றன. அதாவது சிறந்த வாழ்க்கைத் தரத்தை அடைவதில் கவனம் செலுத்த ஏராளமான வழிகள் உள்ளன. எஸ்.எம்.ஏ உள்ளவர்கள் முடிந்தவரை வசதியாகவும் உற்பத்தி ரீதியாகவும் வாழ சிகிச்சை மற்றும் சிகிச்சை விருப்பங்களை நம்பியுள்ளனர்.

ஆனால் அறிகுறிகள் மற்றும் தீவிரத்தன்மையில் பல வேறுபாடுகள் உள்ள நிலையில், உங்களுக்கு அல்லது உங்கள் அன்புக்குரியவருக்கு எது சிறந்தது என்று உங்களுக்கு எப்படித் தெரியும்? உங்கள் சுகாதார வழங்குநரிடம் கேட்க நான்கு கேள்விகள் கீழே உள்ளன, உங்கள் சூழ்நிலைகளுக்கான சரியான விருப்பங்களைத் தீர்மானிக்க உதவுகிறது.

1. எந்த வகையான ‘வாழ்க்கைத் தரம்’ சிகிச்சைகள் உள்ளன?

நீங்கள் அனுபவிக்கும் விஷயங்களைச் செய்வது மற்றும் உங்கள் உடல் திறன்களுடன் பொருந்தக்கூடிய ஆர்வங்களை ஆராய்வது முக்கியம். எஸ்.எம்.ஏவால் ஏற்படும் கடுமையான தசை பலவீனம் மற்றும் வீக்கம் உடல் வலிமையை மட்டும் பாதிக்காது. அவை சுவாசிக்கும், விழுங்கும், சில சமயங்களில் பேசும் திறனையும் கடுமையாக பாதிக்கும்.

SMA இன் முன்னேற்றத்தை குறைப்பதற்கும், உயர்தர வாழ்க்கையைத் தக்கவைத்துக்கொள்வதற்கும் முடிந்தவரை சுறுசுறுப்பாக இருப்பது மிகவும் முக்கியம். உடல் சிகிச்சை தோரணையுடன் உதவலாம், மூட்டு அசையாத தன்மையைத் தடுக்கலாம் மற்றும் வலிமையைப் பராமரிக்க உதவும். நீட்டிக்கும் பயிற்சிகள் பிடிப்புகளைக் குறைக்கவும், இயக்கம் மற்றும் சுழற்சியின் வரம்பை மேம்படுத்தவும் உதவும். வெப்பத்தைப் பயன்படுத்துவது தற்காலிகமாக தசை வலி மற்றும் விறைப்பைக் குறைக்கும்.

எஸ்.எம்.ஏ முன்னேறும்போது, ​​பேச்சு, மெல்லுதல் மற்றும் விழுங்குதல் போன்ற சிக்கல்களுக்கான சிகிச்சைகள் கிடைக்கின்றன. எஸ்.எம்.ஏ நடப்பதற்கும், பேசுவதற்கும், சாப்பிடுவதற்கும் ஒரு நபருக்கு உதவக்கூடிய சாதனங்கள் உதவக்கூடும், இது அவர்களின் சுதந்திரத்தைத் தக்க வைத்துக் கொள்ள உதவும்.

2. மருந்து சிகிச்சைகள் எனக்கு என்ன செய்ய முடியும்?

தசை வலி மற்றும் பிடிப்பு, இயக்கத்தின் வீச்சு குறைதல் மற்றும் மெல்லுதல், விழுங்குதல் மற்றும் வீக்கம் போன்ற சிக்கல்களை பரிந்துரைக்கும் மருந்துகளுடன் சிகிச்சையளிக்க முடியும்.

தேசிய நரம்பியல் கோளாறுகள் மற்றும் பக்கவாதம் நிறுவனம் உங்கள் சுகாதார வழங்குநரிடம் பேக்லோஃபென் (கேப்லோஃபென்), டைசானிடைன் (ஜானாஃப்ளெக்ஸ்) மற்றும் பென்சோடியாசெபைன்கள் போன்ற தசை தளர்த்திகளைப் பற்றி கேட்குமாறு அறிவுறுத்துகிறது. போட்யூலினம் நச்சு சில நேரங்களில் நேரடியாக தாடை பிடிப்பு அல்லது வீக்கம் காரணமாக உமிழ்நீர் சுரப்பிகளில் செலுத்தப்படுகிறது. அதிகப்படியான உமிழ்நீரை அமிட்ரிப்டைலைன் (எலவில்), கிளைகோபிரோரோலேட் (ராபினுல்) மற்றும் அட்ரோபின் (அட்ரோபன்) ஆகியவற்றுடன் சிகிச்சையளிக்கலாம்.

மனச்சோர்வு மற்றும் பதட்டம் ஆகியவை SMA உடன் பொதுவான இரண்டு மறைமுக விளைவுகள். ஒரு ஆலோசகர் அல்லது சிகிச்சையாளருடன் பேசுவது இந்த சிக்கல்களை தீர்க்க ஒரு சிறந்த வழியாக இருக்கலாம். சில சந்தர்ப்பங்களில், பொருத்தமான மருந்து மருந்து ஆதரவு ஒரு விருப்பமாகும்.

3. SMA க்கான பல அற்புதமான புதிய சிகிச்சைகள் பற்றி கேள்விப்பட்டேன். அவை என்ன, அவை எனக்குக் கிடைக்கின்றனவா?

நுசினெர்சன் (ஸ்பின்ராசா என்ற பிராண்ட் பெயரில் விற்கப்பட்டது) முதல் எஃப்.டி.ஏ-அங்கீகரிக்கப்பட்ட எஸ்.எம்.ஏ சிகிச்சையாகும். இது SMA க்கான சிகிச்சையல்ல, ஆனால் இது நிலைமையைக் குறைக்கலாம். தி நியூ இங்கிலாந்து ஜர்னல் ஆஃப் மெடிசினில் வெளியிடப்பட்ட ஒரு கட்டுரை, இந்த மருந்தை உட்கொண்டவர்களில் 40 சதவீதம் பேர் நோயின் வளர்ச்சியைக் குறைப்பதாக அனுபவித்தனர். பல பங்கேற்பாளர்கள் மருந்துடன் மேம்பட்ட தசை வலிமையையும் தெரிவித்தனர்.

ஓனாசெம்னோஜீன் அபெபர்வோவெக் (சோல்ஜென்ஸ்மா என்ற பிராண்ட் பெயரில் விற்கப்பட்டது) 2019 இல் எஃப்.டி.ஏ-அங்கீகரிக்கப்பட்டது. இது 2 வயதுக்குட்பட்ட குழந்தைகளுக்கு ஒரு மரபணு சிகிச்சை. இது SMA இன் மிகவும் பொதுவான வகைகளுக்கு சிகிச்சையளிக்கிறது. மருத்துவ சோதனை பங்கேற்பாளர்கள் சிறந்த தசை இயக்கம் மற்றும் செயல்பாட்டைக் கண்டனர் மற்றும் ஊர்ந்து செல்வது மற்றும் உட்கார்ந்துகொள்வது போன்ற மைல்கற்களை அடைய முடிந்தது.

ஸ்பின்ராசா மற்றும் சோல்கென்ஸ்மா ஆகியவை வரலாற்றில் மிகவும் விலையுயர்ந்த மருந்துகளில் ஒன்றாகும். இருப்பினும், உங்கள் காப்பீட்டு வழங்குநரிடம் இந்த மருந்துகள் உள்ளனவா என்பதை நீங்கள் சரிபார்க்கலாம். உற்பத்தியாளர்களின் நோயாளி உதவித் திட்டங்கள் மூலம் நீங்கள் நிதி உதவியையும் பெறலாம்.

ஸ்பின்ராசாவின் ஆரம்ப சிகிச்சைகள் 50,000 750,000 ஆகும். அடுத்தடுத்த சிகிச்சைகள் நூறாயிரக்கணக்கான டாலர்கள் வரை சேர்க்கக்கூடும். சோல்ஜென்ஸ்மாவின் ஒரு முறை டோஸ் 1 2,125,000 ஆகும்.

நீங்கள் சிகிச்சையை ஏற்றுக்கொள்வதற்கு முன்பு இந்த மருந்துகளுடன் தொடர்புடைய அனைத்து நன்மைகளையும் அபாயங்களையும் புரிந்துகொள்ள உங்கள் சுகாதார வழங்குநர் உங்களுக்கு உதவ வேண்டும்.

4. மருத்துவ பரிசோதனைகளுக்கு நான் ஒரு நல்ல வேட்பாளரா?

எஸ்.எம்.ஏ உடன் வாழும் பலர் மருத்துவ பரிசோதனைகளில் ஆர்வமாக உள்ளனர், அவர்களின் நிலை மேம்படும் அல்லது குணமடையும் என்று நம்புகிறார்கள். ஆனால் மருத்துவ பரிசோதனைகள் பெரும்பாலும் சிக்கலானவை மற்றும் மக்கள் நம்புவதை விட குறைவான உதவியாக இருக்கும். இறுதி இலக்கு எப்போதுமே திறந்த சந்தையில் கிடைக்கக்கூடிய ஒரு சிறந்த சிகிச்சையாக இருந்தாலும், பெரும்பாலான சோதனை மருந்துகளின் விளைவு இதுவல்ல.

உண்மையில், பெரும்பாலான சோதனை மருந்துகள் ஒருபோதும் FDA அங்கீகாரத்தைப் பெறாது. 2016 ஆம் ஆண்டில், ஒரு சுயாதீனமான மற்றும் சரிபார்க்கப்பட்ட ஆய்வு ஒரு ஆச்சரியமான போக்கை வெளிப்படுத்தியது: சோதனை மருந்துகளுக்கான எஃப்.டி.ஏ ஒப்புதல் 2004 முதல் வியத்தகு முறையில் 10 சதவீதமாகக் குறைந்துள்ளது. வேறு வார்த்தைகளில் கூறுவதானால், ஒப்புதலுக்கு விண்ணப்பிக்கும் ஒவ்வொரு 100 மருந்துகளுக்கும், 10 மட்டுமே அதை செயல்முறை மூலம் உருவாக்குகின்றன. அதில் SMA க்கு சிகிச்சையளிக்கக்கூடிய மருந்துகள் அடங்கும். க்யூர் எஸ்.எம்.ஏ என்ற இலாப நோக்கற்ற அமைப்பின் கூற்றுப்படி, தோல்விக்கான முக்கிய காரணங்கள் பாதுகாப்பு சிக்கல்கள், செயல்திறன் இல்லாமை மற்றும் உற்பத்தி சிக்கல்கள்.

சோதனை பங்கேற்பு என்பது ஒரு தனிப்பட்ட முடிவு, மேலும் உங்கள் விருப்பங்களை ஆபத்துகளுக்கு எதிராக கவனமாக எடைபோட வேண்டும். நீங்கள் தகுதிபெறும் எந்தவொரு ஆய்வையும் கண்டுபிடிக்க உங்கள் சுகாதார வழங்குநர் உங்களுக்கு உதவ முடியும், ஆனால் உங்கள் எதிர்பார்ப்புகளை நிர்வகிப்பது முக்கியம். சோதனைகள் சில தலைகீழ் திறன்களைக் கொண்டுள்ளன, ஆனால் அறியப்படாத சுகாதார அபாயங்கள் உள்ளன. பெரும்பாலான மக்கள் குறிப்பிடத்தக்க முடிவுகளைக் காணவில்லை.

செயலில் உள்ள யு.எஸ். சோதனைகளின் முழுமையான கோப்பகத்தை ClinicalTrials.gov இல் காணலாம்.

டேக்அவே

பல பல்கலைக்கழகங்கள், மருத்துவமனைகள், உயிரி தொழில்நுட்ப விஞ்ஞானிகள் மற்றும் வணிக மருந்து நிறுவனங்கள் எஸ்.எம்.ஏ-க்கு சிகிச்சையளிப்பதற்கான சிறந்த வழிகளைத் தேடுகின்றன. அதுவரை, உங்கள் விருப்பங்களைப் புரிந்துகொள்வதும், உங்கள் சிகிச்சையைப் பற்றி தகவலறிந்த தேர்வுகளை மேற்கொள்வதும் உங்கள் அறிகுறிகளை நிர்வகிக்கவும், உங்கள் சிறந்த வாழ்க்கையை வாழவும் உதவும் சக்திவாய்ந்த வழிகள்.